- 臨床證據顯示，利生妥®可有效克服髓系腫瘤患者對維奈克拉的耐藥，該類患者的總體緩解率(ORR)達31.8%
- 新診斷的中高危（HR）骨髓增生異常綜合征（MDS）/慢性粒單核細胞白血病（CMML）患者的ORR達80%
- 利生妥®聯合療法顯示了優異的安全性，全部103名受試患者中未發生劑量限制性毒性
美國馬里蘭州羅克維爾市和中國蘇州2025年12月8日 /美通社/ -- 致力於在腫瘤等領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業——亞盛醫藥（納斯達克代碼：AAPG；香港聯交所代碼：6855）宣佈，公司已在美國佛羅里達州奧蘭多市舉辦的第67屆美國血液學會（American Society of Hematology，ASH）年會上，以壁報展示形式公佈了核心產品利沙托克拉（商品名：利生妥®；研發代號：APG-2575） 聯合阿扎胞甘治療初治或既往維奈克拉經治髓系腫瘤患者的Ib/II期臨床研究最新數據。
ASH年會是全球血液學領域規模最大的國際學術盛會之一，彙集了最前沿的研究進展及最新的藥物研發數據，展示全球血液學領域的最高學術水平。在此次會議上，亞盛醫藥的多個創新成果再度獲得國際學術界的關注， 三個品種（耐立克®、利生妥®、APG-5918）有多項臨床和臨床前進展入選展示及報告，其中利生妥®一項臨床研究獲口頭報告。
此次數據進一步驗證了利生妥®在惡性髓系腫瘤領域所具備的穩健療效與良好安全性。該藥物在對維奈克拉耐藥的患者中依然表現出治療應答，提示利生妥®具備區別於同類產品的明顯的臨床治療優勢。
利生妥®是亞盛醫藥自主研發的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白，恢復癌細胞的正常凋亡過程，從而達到治療腫瘤的目的。目前，該藥物已在中國獲批上市，用於既往經過至少包含布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）在內的一種系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。目前，亞盛醫藥正在開展該藥物四項全球註冊III期臨床研究，涉及CLL/SLL、急性髓系白血病（AML）、和骨髓增生異常綜合征（MDS）幾大適應症。
此項研究的報告人、MD安德森癌症中心Tapan Kadia博士表示： 「 在全球多中心研究中，利生妥®與阿扎胞甘的協同作用持續展現出令人鼓舞的抗白血病療效。尤為重要的是，我們在維奈克拉經治失敗的患者隊列中觀察到了顯著的治療反應，這為利生妥®可以克服其它Bcl-2抑制劑提供了臨床依據。未來數據的不斷積累，將有助於深化對其臨床應用潛力與範圍的認知。」
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：「我們很高興在ASH年會上展示利生妥®在AML、MDS等髓系腫瘤領域的持續進展，這些數據進一步表明了該品種聯合治療在初治和維奈克拉經治患者中的巨大治療潛力。期待利生妥®在未來，能為髓系惡性腫瘤治療領域帶來新的突破。我們將繼續秉持初心，堅守『解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求』這一使命，加快臨床開發，讓更多安全有效的藥物盡快上市，早日惠及患者。」
此項研究在2025 ASH年會上展示的核心要點如下：
Results of the APG2575AU101 study of lisaftoclax (APG-2575) combined with azacitidine (AZA) in patients with newly diagnosed (ND) or prior venetoclax–exposed myeloid malignancies
利沙托克拉聯合阿扎胞甘治療初治或既往使用過維奈托克的髓系腫瘤的臨床研究（APG2575AU101）結果
展示形式：壁報展示
摘要編號：1641
分會場：616. 急性髓系白血病：在研藥物及細胞療法：壁報展示I
報告時間：
2025年12月6日，星期六，下午17:30 – 19:30（美國東部時間）
2025年12月7日，星期日；上午6:30 – 8:30（北京時間）
第一作者：MD安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center）Tapan Kadia博士
報告人： MD安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center）Tapan Kadia博士
核心要點：
研究背景：
- AML和MDS臨床預後差。維奈克拉聯合去甲基化藥物阿扎胞甘(AZA)方案已被批准用於治療某些AML患者，但對治療無反應或不能耐受治療副作用是臨床常見的患者不能長期獲益的原因。即使在初期的治療中獲得完全緩解(CR)的患者最終也難免會復發。
- 利沙托克拉是一種新型的口服小分子Bcl-2抑制劑，在臨床前和臨床研究中與AZA聯合使用時顯示出了增強療效的協同作用。
研究介紹：
- 該研究（NCT04964518）是一項Ib/II期臨床研究，旨在評估利沙托克拉聯合阿扎胞甘在初治或復發/難治的急性髓系白血病（AML）、混合表型急性白血病（MPAL）、慢性粒單核細胞白血病（CMML）或中高危（HR）骨髓增生異常綜合征（MDS）患者中的安全性和臨床療效。研究第1部分為劑量遞增階段，研究第2部分為劑量拓展階段。
- 截至2025年7月1日，共入組了103例受試者，AML/MPAL受試者63例（其中56例為復發/難治），HR MDS/CMML受試者40例（其中25例為復發/難治）。
療效數據：
- 44例可評估的復發/難治的AML/MPAL患者ORR為43.2%，完全緩解（CR）率為31.8%（14/44）。在可評估的22例既往接受過維奈克拉治療的R/R AML/MPAL患者中，ORR為31.8% (7/22)，CR率為22.7%（5/22）；
- 15例可評估的初治HR MDS/CMML患者的ORR為80.0%，6例（40.0%）獲CR，6例（40.0%）獲骨髓CR（mCR）；
- R/R AML/MPAL或R/R HR MDS/CMML患者的中位總生存期分別為7.6個月和11.3個月；
- 初治AML/MPAL或初治HR MDS/CMML患者的中位總生存期分別為6.3個月和未達到。
安全性數據：第1部分劑量遞增階段及第2部分劑量拓展階段均未發生劑量限制性毒性（DLT）。常見的≥3級治療過程中發生的不良反應（TEAEs）包括中性粒細胞減少（41.7%）、發熱性中性粒細胞減少（35.0%）、血小板減少（26.2%）、貧血（17.5%）。
結論：初步臨床數據顯示利沙托克拉聯合阿扎胞甘的治療方案有可能克服維奈克拉耐藥，為AML/HR MDS患者帶來新的治療希望。
關於亞盛醫藥
亞盛醫藥是一家綜合性的全球生物醫藥企業，致力於研發創新藥，以解決腫瘤等領域全球患者尚未滿足的臨床需求。2019年10月28日，公司在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK；2025年1月24日，公司在美國納斯達克證券交易所掛牌上市，股票代碼：AAPG。
亞盛醫藥已建立豐富的創新藥產品管線，包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑等。
公司核心品種耐立克®是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，且獲批適應症均被成功納入國家醫保藥品目錄，目前，亞盛醫藥正在開展耐立克®一項獲美國FDA許可的全球註冊III期臨床研究（POLARIS-2），用於治療既往接受過治療的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）成年患者。此外，耐立克®聯合治療新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）患者和治療琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型胃腸道間質瘤（GIST）患者的全球註冊III期研究正在開展中。
公司另一重磅品種利生妥®是中國首個獲批上市的國產原創Bcl-2抑制劑，已獲批用於既往經過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內的一種系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。目前，亞盛醫藥正在開展利生妥®四項全球註冊III期臨床研究，分別為獲美國FDA許可的治療經治CLL/SLL患者的GLORA研究；治療初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究；治療新診斷老年或體弱急性髓系白血病（AML）的GLORA-3研究；以及獲美國FDA、歐洲EMA與中國CDE同步批准開展的治療新診斷中高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的GLORA-4研究。
截至目前，公司4個在研新藥共獲16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球範圍內進行知識產權佈局，並與武田、默沙東、阿斯利康、輝瑞、信達等領先的生物製藥公司，以及梅奧醫學中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute）、美國國家癌症研究所（NCI）和密西根大學等學術機構達成全球合作關係。
亞盛醫藥已在原創新藥研發與臨床開發領域建立經驗豐富的國際化人才團隊，以及成熟的商業化生產與市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行「解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求」的使命，以造福更多患者。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據美國《1995年私人證券訴訟改革法案》，以及經修訂的《1933年證券法》第27A條和《1934年證券交易法》第21E條所界定的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本新聞稿中的所有內容均可能構成前瞻性陳述，包括亞盛醫藥對未來事件、經營成果或財務狀況所發表的意見、預期、信念、計劃、目標、假設或預測。
這些前瞻性陳述受到諸多風險和不確定性的影響，具體內容已在亞盛醫藥向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中詳細說明，包括2025年1月21日提交的經修訂的F-1表格註冊說明書和2025年4月16日提交的20-F表格中的「風險因素」和「關於前瞻性陳述及行業數據的特別說明」章節、2019年10月16日提交的首次發行上市招股書中的「前瞻性聲明」、「風險因素」章節，以及我們不時向SEC或HKEX提交的其他文件。這些因素可能導致實際業績、運營水平、經營成果或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的信息存在重大差異。本前瞻性聲明中的陳述不構成公司管理層的利潤預測。
因此，該等前瞻性陳述不應被視為對未來事件的預測。本新聞稿中的前瞻性陳述僅基於亞盛醫藥當前對未來發展及其潛在影響的預期和判斷，且僅代表截至陳述發表之日的觀點。無論出現新信息、未來事件或其他情況，亞盛醫藥均無義務更新或修訂任何前瞻性陳述。
